Video: Kas Crispr suudab tsüstilist fibroosi ravida?
2024 Autor: Michael Samuels | [email protected]. Viimati modifitseeritud: 2023-12-16 01:42
CRISPR / Cas9 on eksperimentaalne lähenemisviis tsüstilise fibroosi raviks (CF). Ravi sisaldab uudset valgu-RNA kompleksi, mis on ette nähtud haigust põhjustavate geneetiliste mutatsioonide lahendamiseks, muutes patsiendi geneetikat, parandades mutatsioone ise.
Mida saaksid cas9 ja Crispr sel viisil teha tsüstilise fibroosiga inimeste jaoks?
CRISPR tehnoloogia on paljutõotav tööriist geenide redigeerimine mis annab teadlastele võimaluse DNA järjestusi hõlpsalt muuta ja geenifunktsioone muuta. Sellel viisil, CRISPR - Cas9 lähenemine võib olla kehtiv vahend CFTR-i mutatsiooni parandamiseks ja lootusrikkad tulemused saadi koe- ja loommudelites CF haigus.
Lisaks, kui edukas on tsüstilise fibroosi geeniteraapia? Mutatsioon põhjustab kopsude ja seedesüsteemi ummistumist kleepuva limaga. Eesmärk tsüstilise fibroosi geeniteraapia on asendada vigane CFTR geen töötavaga. Võrreldes platseeboga, näitas nebulisaatoriga manustatud lähenemine kopsufunktsiooni tagasihoidlikku, kuid olulist paranemist (3,7%).
Pealegi, kas geenitehnoloogia võib tsüstilise fibroosi ravida?
Tsüstiline fibroos on geneetiline haigus, mis põhjustab lima kogunemist patsiendi kopsudesse. Pealegi pole ikka veel ühtegi ravida haiguse eest. Nüüd tööstusharu koostöö võiks aita tuua a geen Ühendkuningriigi välja töötatud teraapia Tsüstilise fibroosi geen Therapy Consortium kliinilistesse testidesse.
Millised on tsüstilise fibroosi tulevased ravimeetodid?
Järeldused: Kolm uut ainet, ivacaftor, VX-809 ja ataluren, on suunatud CFTR-i tootmise põhivigadele. Ivakaftori sai hiljuti FDA heakskiidu, samas kui ülejäänud kaks ainet on endiselt kliinilistes uuringutes. Patsiendid, kellel on CF saavad kasu isikupärastamisest ravim põhineb nende konkreetsel genotüübil.
Soovitan:
Kas CBC suudab tuvastada müeloomi?
See on üks olulisemaid vereanalüüse, mida kasutatakse müeloomiga patsientide diagnoosimiseks ja jälgimiseks. CBC kvantifitseerib kõik rakud, mis moodustavad vere tahked osad. Nii hulgimüeloom ise kui ka selle paljud ravimeetodid mõjutavad uute vererakkude võimet luuüdis kasvada
Kas teie aju suudab eristada nälga ja janu?
Sama osa teie ajust vastutab nii nälja- kui ka janusignaalide tõlgendamise eest, mis võib sageli põhjustada segasõnumeid. Peaksite püüdma süüa iga kolme kuni nelja tunni tagant ja kui tunnete söögikordade vahel nälga, võib teil olla lihtsalt janu. Teie uriin võib olla ka tumekollane ja suu võib tunduda kuiv
Kas puu suudab tulekahju üle elada?
Tulepõletikku ei ravita; mõningaid puid saab aga edukalt pügada. Tõsiselt kahjustatud puud tuleb võib -olla eemaldada. Mõnel juhul võis haigus levida seetõttu, et koduomanikke võtsid vastu pettusepõhised ravivõimalused
Milline mutatsioon põhjustab tsüstilist fibroosi?
CF -i põhjustab mutatsioon tsüstilise fibroosi transmembraanset juhtivuse regulaatorit (CFTR). Kõige tavalisem mutatsioon, F508, on kolme nukleotiidi deletsioon (mis tähendab deletsiooni), mille tulemuseks on aminohappe fenüülalaniini (F) kadumine valgu 508. positsioonil
Kuidas saab geeniteraapia aidata tsüstilist fibroosi?
Geeniteraapia hõlmab tsüstilise fibroosi transmembraanset juhtivust reguleeriva (CFTR) DNA õigete koopiate ülekandmist hingamisteede epiteelirakkudesse. CFTR geeni kloonimine 1989. aastal viis CFTR geeniülekande põhimõtteliste uuringuteni in vitro ja loommudelites