Kuidas saab geeniteraapia aidata tsüstilist fibroosi?
Kuidas saab geeniteraapia aidata tsüstilist fibroosi?

Video: Kuidas saab geeniteraapia aidata tsüstilist fibroosi?

Video: Kuidas saab geeniteraapia aidata tsüstilist fibroosi?
Video: Kuidas saab riik nõudepõhise transpordi edendamisele kaasa aidata? (Indrek Gailan) 2024, September
Anonim

Geeniteraapia hõlmab õigete koopiate edastamist tsüstiline fibroos transmembraanne juhtivuse regulaator (CFTR) DNA hingamisteede epiteelirakkudele. CFTR -i kloonimine geen aastal viisid CFTR-i põhimõttelised uuringud geen ülekandmist in vitro ja loommudelites.

Kas sel viisil saab tsüstilise fibroosi ravida geeniteraapiaga?

Tsüstiline fibroos on geneetiline haigus, mis põhjustab lima kogunemist patsiendi kopsudesse. Lisaks sellele ei ole haigusele endiselt ravi. Nüüd tööstusharu koostöö võiks aita tuua a geeniteraapia välja töötanud Ühendkuningriik Tsüstilise fibroosi geeniteraapia Kliiniliste testide konsortsium.

Lisaks ülaltoodule, kuidas teadlased ravivad tsüstilist fibroosi? Teadlased avastanud uue raviviisi tsüstiline fibroos (CF), mis hõlmab tehisvalkude tarnimist patsientide kopsurakkudesse vigaste asendamiseks tsüstiline fibroos transmembraanne juhtivuse regulaator (CFTR) valk.

Seejärel tekib küsimus, kui edukas on tsüstilise fibroosi geeniteraapia?

Mutatsioon põhjustab kopsude ja seedesüsteemi ummistumist kleepuva limaga. Eesmärk tsüstilise fibroosi geeniteraapia on asendada vigane CFTR geen töötavaga. Võrreldes platseeboga, näitas nebulisaatoriga manustatud lähenemine kopsufunktsiooni tagasihoidlikku, kuid olulist paranemist (3,7%).

Miks on tsüstiline fibroos hea geeniteraapia kandidaat?

Tsüstiline fibroos on vallaline geen häiret vaadeldakse kui a hea kandidaat geeniteraapiasse sest mõjutatud geen on teada, sihtkude, kops, on ligipääsetav ja vähem kui 50% geen üleandmisest võib olla kliinilist kasu.

Soovitan: